Ashish Kumar / EyeEm / Getty Images
Viktige takeaways
- FDA godkjente pralsetinib (Gavreto), et selektivt RET-hemmer, for RET-fusjonspositive ikke-småcellet lungekreft (NSCLC) 4. september 2020 og RET-endrede skjoldbruskkreft 1. desember 2020. </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s>
- Denne medisinen, og andre som den, gir et mer målrettet behandlingsalternativ for pasienter med disse diagnosene.
- Villige kliniske forsøksdeltakere kan forme fremtiden for kreftomsorg for andre.
Morgan Romero var 17 da hun fikk diagnosen papillær skjoldbruskkjertelkreft - den vanligste typen av skjoldbruskkjertel, ofte diagnostisert hos kvinner under 30 år. Selv om skjoldbruskkjertelkreft ikke er sjelden og kan behandles, ble Romeros spesielle tilfelle raskt komplisert på grunn av hvor langt kreften hadde spredt mens du forblir uoppdaget. Og hadde det ikke vært en bilulykke, ville den blitt ubemerket enda lenger.
"Jeg satt i bilen sammen med moren min, og plutselig sto en 18-hjuling foran oss," forteller Romero til Verywell og beskriver en ulykke i 2012.
Romero så ikke ut til å ha noen umiddelbart livstruende skader, men fordi hun har ryggmargsbrokk, var legevaktlegene bekymret for en potensiell whiplash-skade.
"De gjorde mange tester og sa:" Nakken din er fin, men vi fant flekker i lungene dine, "sier hun.
En komplisert diagnose
Romero så en lungelege i hjembyen Dallas, Texas, som bestemte at de aktuelle områdene var fra papillær skjoldbruskkjertelkreft som hadde spredt seg til lungene.
Romero gjennomgikk en skjoldbruskkjertelektomi, kirurgisk fjerning av skjoldbruskkjertelen og behandling med radioaktivt jod for å drepe gjenværende skjoldbruskvev i kroppen hennes, men hun ble ikke bedre. Legene hennes anbefalte pleie av hospice, men Romero var ikke klar til å godta den planen.
"Nei, jeg er for ung til dette," husker Romero og sa til legene sine.
Vivek Subbiah, MD, som behandlet Romero, forteller Verywell at det er vanlig for yngre pasienter å gå udiagnostisert med denne typen kreft til den når sine senere stadier.
"Hos yngre pasienter ser vi kreft senere fordi de har det bra," sier han.
Med sin mors støtte bestemte Romero seg for å oppsøke MD Anderson Cancer Center sin ekspertise i Houston, Texas, i 2013. Deres ekspert tverrfaglige endokrine team behandlet henne med to sekvensielle terapier, lenvatinib og deretter sorafenib. De jobbet en stund, men til slutt utviklet Romero kreft, og hun ble ganske syk.
Romero ble innlagt på sykehus for lungebetennelse og trengte mekanisk ventilasjon tre ganger i januar 2018. Vekten hennes falt til 70 pund.
Siden svulsten hennes hadde noe som kalles en RET-mutasjon, begynte Romero å få omsorg fra Clinical Center for Targeted Therapy, MD Anderson kliniske studier.
Hva er RET-fusjonspositive kreftformer?
I noen kreft i skjoldbruskkjertelen forårsaker spesifikke endringer i det omorganiserte under transfeksjonsgenet (RET) at cellene lager en unormal form av RET-kinase-proteinet. Dette endrede proteinet driver veksten av kreftceller. I noen tilfeller, som Romero, kan disse cellene spre seg til lungene, men ikke alle RET-fusjonspositive lungekreftene kommer fra skjoldbruskkjertelen. Noen RET-fusjons positive kreftformer begynner i lungen.
RET-fusjonspositive svulster forekommer i omtrent 2% av ikke-småcellet lungekreft (NSCLC) og omtrent 10 til 20% av papillær skjoldbruskkreft, sier Subbiah.
En ny klinisk prøve gir håp
“Da Morgan [gikk inn i vår kliniske prøve] i 2018, var hun syk, og hun gikk raskt tilbake. Hun ble innlagt på sykehuset flere ganger for oksygen, og hun hadde problemer med å puste, sier Subbiah.
Subbiah og MD Anderson-behandlingsteamet følte at Romero var en passende kandidat for et eksperimentelt medikament kalt pralsetinib (Gavreto), en selektiv RET-hemmer, som viste lovende resultater med visse kreftformer.
RET-hemmere angriper RET-proteinet i skjoldbruskkreft og lungekreft med RET-genmutasjonen.
I tillegg til pralsetinib godkjente Food and Drug Administration (FDA) selpercatinib (Retevmo), en annen RET-hemmer, 8. mai 2020. Disse stoffene tas i munnen som kapsler , vanligvis en eller to ganger om dagen.
Etter år uten forbedring var Romero ivrig etter å prøve medisinen.
"Da jeg kom ut av sykehuset og klarte å svelge, sa jeg" La oss gå på medisin! "" Husker hun.
Etter å ha vært i ventilatoren, måtte Romero lære å svelge igjen, og var redd for å kveles av piller. Likevel sier hun at hun forble optimistisk med hensyn til sjansene for forbedring.
"Morgan var en av de første papillære skjoldbruskkreftpasientene som deltok i denne studien," sier Subbiah. "Hun og hennes familie var veldig motiverte."
Vanlige bivirkninger av RET-hemmere
- Tørr i munnen
- Diaré eller forstoppelse
- Høyt blodtrykk
- Trøtthet
- Hevelse i hender eller føtter
- Hudutslett
- Høyt blodsukkernivå
- Muskel- og leddsmerter
- Lavt antall hvite blodlegemer, røde blodlegemer eller blodplater
- Endringer i andre blodprøver
En ny sjanse til livet
Romero og hennes behandlingsteam la merke til en umiddelbar, positiv respons på pralsetinib.
"Jeg har det bra for det meste, og jeg har ikke hatt noen store problemer," sier Romero. “Jeg er sulten igjen. Håret mitt vokser tilbake. ”
"Morgan hadde mer energi, evnen til å utføre dagliglivet ble bedre, og innen to måneder sluttet hun å kreve oksygen," sier Subbiah. “Svulsten har krympet, og klinisk ser hun bra ut. Hun er en annen person. ”
Romero fortsetter å ta pralsetinib hver dag. Hun har helsekomplikasjoner på grunn av ryggmargsbrokk, men har ikke krevd ytterligere sykehusopphold for pustevansker. Lungeveksten hennes, mens den fremdeles er til stede, forblir stabil.
Romero oppfylte nylig en drøm om henne lenge. Hun ble uteksaminert fra college med en bachelorgrad i psykologi.
Betydningen av kliniske studier
Subbiah sier at pasienter med sjeldne kreftformer som Romero kan ha stor innvirkning ved å delta i kliniske studier. Tradisjonelle behandlinger kan forårsake store bivirkninger hos mange pasienter, og nyere behandlinger gir bedre alternativer. Men den eneste måten for en nyere behandling å bli allment tilgjengelig, er å gå gjennom en klinisk prøve.
"Kliniske studier er et essensielt og grunnleggende element i ny oppdagelse og utvikling av medikamentell behandling," sier Subbiah. "Kliniske studier er en forutsetning for FDA før et nytt produkt kan 'FDA-godkjennes' og bringes på markedet. FDA-godkjenning åpner dører for mange pasienter som ikke kan komme til store kreftsentre. Morgan gjorde det mulig for virkelige pasienter i virkelige verden for å få tilgang til dette stoffet, ”
Subbiah tar også til orde for hyppigere molekylære screeningtester, som hjelper til med å identifisere sjeldne krefttyper behandlet med nyere, avanserte terapier.
"Molekylær testing er stadig mer vanlig og tilgjengelig, men det er fortsatt ikke standard," sier Subbiah.“Pasienter bør ta til orde for molekylær testing, spesielt hvis deres er en sjelden diagnose, kreft har spredt seg, eller det ikke er mange behandlingsalternativer. Labs holder på prøver, så det er mulig å be om molekylær testing. Kreft kan også endres når den sprer seg, så det kan lønne seg å be om molekylær testing på en ny biopsiprøve fra metastatiske steder. ”
-to-treat-bedwetting-children.jpg)
