Nyere terapier dukker opp ganske raskt for pasienter med blodkreft, eller hematologiske maligniteter, som leukemi, lymfom og myelomatose.
jovanmandic / iStock / Getty ImagesFremgangsmåten nedenfor kan sees på som små skritt, i stedet for store sprang fremover. Imidlertid kan disse terapiene tilby overlevelsesfordeler som kan være ekstremt meningsfylte for de berørte.
I noen tilfeller kan fremvoksende terapier til og med holde håpets flamme brennende - at kurativ behandling som beinmargstransplantasjon til slutt kan forfølges - mens det tidligere ikke har vært noe alternativ.
Gevinst i overlevelse må vurderes sammen med bivirkninger og toksisitet; i disse situasjonene ønsker pasienter vanligvis å leve så godt de kan (livskvalitet), og så lenge de kan (overlevelse).
Nylig godkjente terapier
Legemiddel
Sykdom studert
Sammenlignende fordel
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa)
Tilbakefall eller ildfast B-celle ALL
35,8 prosent oppnådde fullstendig respons (mot bare 17,4 prosent med standardbehandling)
8,0 måneders median overlevelsestid (vs. 4,9 måneder med standardbehandling)
Lenalidomid (Revlimid)
Nylig diagnostisert myelomatose
Vedlikeholdsbehandling med lenalidomid etter transplantasjon reduserte dødeligheten med 25 prosent sammenlignet med placebo eller observasjon.
Forbedret overlevelse uten sykdomsprogresjon: 52,8 måneder med lenalidomid mot 23,5 måneder
Daunorubicin og cytarabin liposom til injeksjon (Vyxeos)
Nylig diagnostisert terapirelatert AML (t-AML)
AML med myelodysplasi-relaterte endringer (AML-MRC)
Forbedret overlevelse sammenlignet med pasienter som fikk separate behandlinger av daunorubicin og cytarabin (median total overlevelse 9,56 måneder vs. 5,95 måneder).
1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) for akutt lymfocytisk leukemi
Rundt 5970 nye tilfeller av akutt lymfatisk leukemi (ALL) ble forventet i USA i 2017, med om lag 1440 dødsfall samme år, ifølge estimater fra American Cancer Society. Til tross for forbedringer de siste tiårene i behandlingen av mange forskjellige blodkreftformer, er prognosen for disse pasientene med ALL fortsatt dårlig.
Allogen stamcelletransplantasjon (beinmargstransplantasjon fra en giver) gir løftet, potensielt, om en kur for voksne med ALL. Imidlertid er det et hinder å overvinne: de lave gradene av fullstendig remisjon med dagens cellegiftbehandlinger. Stamcelletransplantasjon krever vanligvis at en person har oppnådd en fullstendig remisjon av sykdommen, og dessverre betyr det at relativt få voksne med tilbakefall eller ildfast B-celle ALL (en sykdom som har kommet tilbake, til tross for behandling), kan komme til transplantasjon.
Dermed har legemiddelutviklere sett etter nye verktøy for å målrette mot disse kreftcellene. Å angripe celler som har en markør som heter CD22, kan være et slikt verktøy under de rette omstendighetene. CD22 er et molekyl som er laget av visse celler i kroppen og plasseres av disse cellene, nesten som tagger, på utsiden av cellen, i cellemembranen. Hos pasienter med B-celle ALL har kreftcellene dette CD22-molekylet i omtrent 90 prosent av tilfellene - og det er ganske gode odds innen kreftbehandling.
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) er et humanisert anti-CD22 monoklonalt antistoff som er festet til calicheamicin, et middel som kan drepe målrettede celler.
Inotuzumab ozogamicin kalles et konjugat fordi det er et antistoff som er festet til, eller konjugert med, et middel som kan drepe celler. Antistoffdelen søker celler som har CD22-markøren, og den konjugerte delen ødelegger den målrettede cellen.
FDA godkjente inotuzumab ozogamicin basert på bevis fra en klinisk studie der forskere undersøkte stoffets sikkerhet og effekt sammenlignet med et alternativt cellegiftregime. Denne studien inkluderte 326 pasienter som hadde tilbakefall eller ildfast B-celle ALL og som hadde fått en eller to tidligere behandlinger.
I følge FDA, av de 218 evaluerte pasientene, opplevde 35,8 prosent som fikk inotuzumab ozogamicin en fullstendig respons i en median 8,0 måneder; av pasientene som fikk alternativ cellegift, opplevde bare 17,4 prosent en fullstendig respons i en median 4,9 måneder. Dermed er inotuzumab ozogamicin et viktig nytt behandlingsalternativ for tilbakefall eller ildfast B-celle ALL.
Vanlige bivirkninger av inotuzumab ozogamicin inkluderer lave nivåer av blodplater (trombocytopeni), lave nivåer av visse hvite blodlegemer (nøytropeni, leukopeni), infeksjon, lave nivåer av røde blodlegemer (anemi), tretthet, alvorlig blødning (blødning), feber ( feber), kvalme, hodepine, lave nivåer av hvite blodlegemer med feber (feber nøytropeni), leverskade (transaminaser og / eller økt gammaglutamyltransferase), magesmerter og høye nivåer av bilirubin i blodet (hyperbilirubinemi). For ytterligere sikkerhetsinformasjon, se fullstendig forskrivningsinformasjon.
2. Lenalidomid (Revlimid) etter transplantasjon ved myelomatose
Vedlikeholdsbehandling med lenalidomid etter autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (benmargstransplantasjon via selvdonasjon) reduserte dødeligheten med 25 prosent sammenlignet med placebo eller observasjon blant pasienter med nylig diagnostisert myelomatose, ifølge resultatene av en nylig metaanalysestudie.
McCarthy og kollegaer analyserte pasientens data fra tre randomiserte kliniske studier fra USA, Frankrike og Italia. Studiene inkluderte pasienter med nydiagnostisert multippel myelom som fikk selvdonert (autolog) benmargstransplantasjon, og deretter ble 1208 av dem behandlet med lenalidomid etterpå, mens 603 pasienter fikk enten placebo eller bare ble observert eller overvåket.
Pasienter behandlet med lenalidomid hadde forbedret overlevelse, uten progresjon av sykdommen, sammenlignet med de som fikk placebo eller observasjon (52,8 måneder mot 23,5 måneder). Totalt 490 pasienter døde. En betydelig overlevelsesfordel ble sett i lenalidomid-gruppen.
En større andel av pasientene i lenalidomid-gruppen opplevde en hematologisk andre primær malignitet og solid tumor andre primær malignitet; imidlertid var frekvensene for progresjon, dødelighet på grunn av alle årsaker eller dødelighet som et resultat av myelom større i placebo / observasjonsgruppen.
3. Fast kombinasjons cellegift mot akutt myeloid leukemi
AML er en kreft som raskt utvikler seg som begynner i benmargen og raskt forårsaker et økt antall hvite blodlegemer i blodet. Omtrent 21.380 personer vil få diagnosen AML i år, og cirka 10.590 pasienter med AML vil dø av sykdommen.
Vyxeos er en fast kombinasjon av cellegiftmedisinene daunorubicin og cytarabin som kan hjelpe noen pasienter å leve lenger enn om de skulle få de to terapiene hver for seg. FDA godkjente Vyxeos for behandling av voksne med to typer akutt myeloid leukemi (AML):
- Nylig diagnostisert terapirelatert AML (t-AML), og
- AML med myelodysplasi-relaterte endringer (AML-MRC).
T-AML forekommer som en komplikasjon av cellegift eller stråling hos omtrent 8 til 10 prosent av alle pasienter behandlet for kreft. I gjennomsnitt skjer det innen fem år etter behandling. AML-MRC er en type AML som er forbundet med å ha en historie med visse blodsykdommer og andre viktige mutasjoner i leukemicellene. Både pasienter med t-AML og de med AML-MRC har svært lave forventede levealder.
I en klinisk studie, 309 pasienter med nylig diagnostisert t-AML eller AML-MRC som ble randomisert til å motta Vyxeos eller separat administrert behandling av daunorubicin og cytarabin, levde pasienter som fikk Vyxeos lenger enn pasienter som fikk separate behandlinger av daunorubicin og cytarabin (median total overlevelse 9,56 måneder vs. 5,95 måneder).
Vanlige bivirkninger inkluderte blødningshendelser (blødning), feber med lavt antall hvite blodlegemer (febril nøytropeni), utslett, hevelse i vevet (ødem), kvalme, betennelse i slimhinner (mucositis) og andre bivirkninger inkludert gastrointestinale problemer , alvorlige infeksjoner og unormal hjerterytme (arytmi).
