"Biologics" refererer til enhver form for medisinsk terapi som kommer fra levende organismer som mennesker, dyr eller mikroorganismer. Dette står i kontrast til tradisjonelle ikke-biologiske farmasøytiske legemidler, som syntetiseres i et laboratorium via kjemiske prosesserutenbruker deler av levende ting. Andre begreper som også noen ganger brukes inkluderer "biologisk terapi", "biologisk terapi", "biologiske stoffer" og "biofarmaka." Du kan også høre dem kalt med deres reseptfrie navn, eller som en spesifikk underkategori av biologiske terapier (f.eks. Genterapi).
De eldste biologiske formene har eksistert i mange år, for eksempel vaksinene som ble utviklet på 1800-tallet. Insulin var en annen relativt tidlig biologisk terapi. Siden 1990-tallet har antall biologiske stoffer på markedet imidlertid blitt mangedoblet. Mange typer biologisk terapi er nå tilgjengelig for å behandle et bredt spekter av forskjellige medisinske tilstander som forskjellige former for kreft og autoimmune sykdommer. Flere utvikles og gjøres tilgjengelige hvert år. Disse biologiske terapiene kommer med forskjellige fordeler og potensielle risikoer.
PixelsEffect / Getty Images
Hvilke typer biologisk terapi er tilgjengelige?
Noen av de generelle klassene biologer inkluderer:
- Blod eller andre blodprodukter (som blodplater)
- Steroidhormonterapier (som østrogen, testosteron)
- Vaksiner (for eksempel for forebygging av sykdommer)
- Antitoksiner (for eksempel å behandle en slangebitt)
- Rekombinante proteiner (som insulin eller erytropoietin)
- Rekombinante nukleinsyrer (som de som er utviklet for genetisk hyperkolesterolemi)
- Interleukiner (immunmolekyler som kan brukes til å behandle visse infeksjoner og kreft)
- Sener, leddbånd eller andre materialer som brukes til transplantasjon
- Monoklonale antistoffer (som de som brukes til å behandle autoimmune sykdommer og kreft)
- Stamcellebehandling (for eksempel ved visse kreftformer eller genetiske sykdommer)
- Andre celleterapier (som spesifikke T-celler som brukes til å behandle kreft)
- Genterapier (som for genetiske forhold)
Hvordan fungerer biologi?
Ulike biologiske terapier har forskjellige formål, mål og design, og de fungerer alle litt annerledes. Ikke nøl med å spørre helsepersonell hvis du har spørsmål om den aktuelle biologiske behandlingen som er relevant for deg.
Som et eksempel, tocilizumab (handelsnavn Actemra), et biologisk middel som brukes til å behandle revmatoid artritt, tilhører en klasse biologiske terapier som kalles monoklonale antistoffer. Teknisk sett er tocilizumab et rekombinant monoklonalt IgG1 anti-humant IL-6-reseptorantistoff. I motsetning til antistoffer kroppen din lager naturlig, bekjemper ikke denne typen antistoffer smitte. I stedet kan den brukes til å målrette direkte mot tilstander som revmatoid artritt.
IL-6 er et cytokin (et immunsignalerende molekyl). Det kan binde celler og sende signaler. Når IL-6 binder, har det en tendens til å øke betennelse og andre prosesser som forverrer revmatoid artritt. Tocilizumab blokkerer delvis reseptoren for IL-6, noe som kan redusere symptomene.
Disse spesielle monoklonale antistoffene produseres gjennom en serie trinn, som begynner med tidlig produksjon av antistoffer hos mus. Deretter modifiserer forskere disse antistoffene, og erstatter mye av dem med deler av antistoffer fra mennesker. Inne i laboratoriet lages det mange identiske kopier av disse nye antistoffene. Disse hybridantistoffene kan deretter gis til pasienten for å blokkere kroppens respons på IL-6.
Hvis en biolog har "ab" på slutten av navnet, er det en god anelse om at produktet er en slags modifisert antistoff.
Hvordan er biologiske terapier forskjellige fra tradisjonelle farmasøytiske legemidler?
Generelt er produksjonsprosessen for biologiske stoffer mer komplisert enn for småmolekylmedisiner ("ikke-biologiske" medikamentelle behandlinger, som aspirin). Dette er en del av hvorfor biologiske stoffer vanligvis er dyrere enn ikke-biologiske behandlingsalternativer. Fordi produksjonsprosessen er så komplisert, kan det hende at strukturen til biologiske stoffer ikke blir fullstendig forstått. Det kan være vanskelig eller umulig for et annet selskap å nøyaktig replikere det.
Biologics er større, mer komplekse molekyler sammenlignet med tradisjonelle farmasøytiske legemidler. I motsetning til tradisjonelle legemidler krever de noen komponent fra en levende organisme for å bli produsert.
I det hele tatt er biologiske terapier mer målformidlet enn ikke-biologiske behandlinger. For eksempel er metotreksat og sulfasalazin toikke-biologiske medikamentelle behandlinger for revmatoid artritt. Disse stoffene påvirker flere forskjellige deler av en persons immunsystem. Derimot har biologiske terapier for revmatoid artritt veldig spesifikke mål (for eksempel å blokkere en spesifikk reseptor for et målrettet immunmolekyl). Dette reduserer sannsynligheten for visse bivirkninger, selv om andre fremdeles er en potensiell risiko.
Biologics har en tendens til å være mer følsomme for varme og lys. Ofte kan de ikke tas gjennom munnen, men må gis ved injeksjon eller infusjon.
Forhold som kan behandles med biologisk terapi
Nyere utviklede biologiske terapier har revolusjonert behandlingen av mange forskjellige sykdommer. De har vært spesielt viktige for behandling av autoimmune sykdommer, kreft og visse genetiske tilstander.
For eksempel er biologiske terapier utviklet for å behandle følgende:
- Leddgikt
- Psoriasis
- Ankyloserende spondylitt
- Crohns sykdom
- Multippel sklerose
- Diabetisk retinopati
- Aldersrelatert makuladegenerasjon
- Diabetes
- Magekreft
- Brystkreft
- Tykktarmskreft
- Former for leukemi og lymfom
- Infertilitet
- Osteoporose
- Cystisk fibrose
- Hemofili
- Sigdcellesykdom
Biologics in Autoimmune Diseases
Noen av de mest brukte biologene brukes til autoimmune sykdommer, sykdommer der kroppens immunsystem spiller en rolle i å angripe sitt eget vev unormalt. Disse inkluderer tilstander som revmatoid artritt, psoriasis, Crohns sykdom og andre. Mange av disse spesielle terapiene er FDA-godkjent for å behandle mer enn en type autoimmun sykdom.I noen tilfeller kan leger foreskrive disse behandlingene utenom etiketten hvis de ikke har gjennomgått den komplette utvalget av studier som er nødvendige for FDA-godkjenning, men det er fortsatt god grunn til å tro at de kan være effektive.
Fordi biologiske stoffer ofte er dyre og vanskeligere å administrere, blir de ofte (men ikke alltid) gitt etter at du har prøvd en annen ikke-biologisk type behandling.
En av de vanligste typene av moderne biologiske terapier for autoimmun sykdom er TNF-blokkeringen. TNF-blokkere inkluderer de populære legemidlene etanercept (Enbrel), adalimumab (Humira) og infliximab (Remicade). Disse stoffene blokkerer alle de nedstrøms inflammatoriske effektene av et immunmolekyl kalt TNF-alfa. De er FDA-godkjent for flere forskjellige autoimmune sykdommer.
Andre biologiske stoffer er utviklet for å blokkere reseptorene for forskjellige immunmolekyler. Andre ble designet for å målrette T-celler, spesifikke celler i immunsystemet. Noen av disse andre biologiske stoffene som er viktige i autoimmun sykdom inkluderer:
- Ustekinumab (Stelara)
- Secukinumab (Cosentyx)
- Abatacept (Orencia)
- Guselkumab (Tremfya)
En annen viktig biologisk i autoimmun sykdom er interferon beta-1a (Avonex), som er en nøkkelbehandling for multippel sklerose.
Biologics in Cancer Treatment
Biologiske terapier er også veldig viktige for kreftbehandling, og mange fortsetter å bli utviklet. Det er mange forskjellige typer av disse behandlingene. Noen ganger brukes de som en førstelinjebehandling. Andre ganger brukes de etter at andre behandlinger har mislyktes, eller i avansert kreft. Ofte brukes de i tillegg til andre behandlinger.
Noen av disse behandlingene er terapeutiske antistoffer. For eksempel er legemidlet pembrolizumab (Keytruda) et biologisk designet antistoff som er godkjent for å behandle mange forskjellige typer faste svulster. Det fungerer ved å målrette mot en bestemt reseptor som finnes på visse immunceller. Det gjør at immuncellene lettere kan ødelegge kreftceller. Disse typer biologiske terapier som stimulerer kroppens immunsystem til bedre å bekjempe kreft kalles immunterapi.
Andre typer terapeutiske antistoffer forstyrrer signalveier som fremmer tumorvekst, for eksempel trastuzumab (Herceptin). Eller de kan utløse kreftceller for å ødelegge seg selv, som rituximab (Rituxan). I andre tilfeller kan de være knyttet til et giftig stoff, som kan bidra til å ødelegge kreftcellene. For eksempel fungerer stoffet ado-trastuzumab emtansine (Kadcyla) på denne måten. Andre typer terapeutiske antistoffer eksisterer også.
Immuncelleterapi er et annet viktig område av biologisk kreftterapi under utvikling. Dette innebærer å samle inn noen av individets immunceller, endre dem på en eller annen måte og deretter injisere dem. Dette gjør personens immunceller bedre i stand til å angripe svulsten. Tumorinfiltrerende lymfocyttterapi og CAR-T-celleterapi faller begge i denne kategorien.
En annen viktig klasse biologer inkluderer proteiner laget i et laboratorium. For eksempel brukes flere forskjellige immunmolekyler (forskjellige typer interferoner og interleukiner) for flere typer kreft.
Biologics i sjeldne genetiske sykdommer
Biologisk terapi er også veldig viktig i behandlingen av sjeldne genetiske sykdommer. Dette vil trolig bare bli viktigere i fremtiden ettersom flere og flere genetiske terapier blir tilgjengelige. For eksempel inkluderer noen biologiske terapier for behandling av sjeldne sykdommer enzymerstatningsterapi for Gauchers sykdom, blodproppsfaktorer for hemofili eller immunglobuliner for personer med visse genetiske immunforstyrrelser.
Stamcelletransplantasjoner, brukt til å behandle mange typer sjeldne genetiske sykdommer, inkludert sigdcellesykdom, er også en slags biologisk terapi. Forskere fortsetter også med å utvikle RNA-terapier og genterapier som til slutt kan brukes til å kurere mange sjeldne sykdommer.
Potensielle bivirkninger
Potensielle bivirkninger av biologiske stoffer varierer basert på den spesifikke biologiske behandlingen som er involvert. I noen tilfeller er disse bivirkningene ganske milde, for eksempel utslett. Noen andre vanlige bivirkninger kan omfatte luftveisinfeksjoner, influensalignende reaksjoner eller rødhet på injeksjonsstedet.
Imidlertid er mer alvorlige bivirkninger også mulig, for eksempel en alvorlig allergisk reaksjon. Det er noen spesifikke potensielle bivirkninger av biologiske terapier som er rettet mot forskjellige deler av immunsystemet, spesielt mange av disse behandlingene har en risiko for immunsuppresjon. Det betyr at en del av immunforsvaret ditt ikke kan reagere på infeksjonsbekjempelse slik det normalt ville vært. Dette kan gjøre deg mer utsatt for visse typer infeksjoner. I noen tilfeller kan de risikere å aktivere sovende infeksjoner som ellers ikke nødvendigvis gir deg et problem, for eksempel tuberkulose.
Enkelte biologiske terapier som er rettet mot immunforsvaret kan også øke risikoen for visse kreftformer, men dette gjelder ikke alle biologiske behandlinger. Dessuten kan risikoen bare være liten eller ikke-eksisterende i et medikament som ellers gir mange potensielle fordeler. Snakk ting med helsepersonell for å sikre at du tar en beslutning som gir mening for deg. Risiko er generelt bedre forstått for biologiske terapier som har eksistert en stund sammenlignet med nyere behandlinger. Legen din kan gi deg en bedre ide om de potensielle bivirkningene av en bestemt biologisk terapi i din situasjon.
Er biologiske stoffer trygge å bruke under graviditet og amming?
De fleste biologiske terapier har ikke blitt studert hos gravide eller ammende kvinner, men vi vet at spesifikke biologiske behandlinger kan være farlige for et foster eller et ammende spedbarn. Det kan imidlertid også være en risiko å stoppe en biologisk behandling hvis du allerede bruker en. Snakk med legen din om din spesielle situasjon og de generelle risikoene og fordelene. Hvis du tar en biologisk terapi og finner ut at du er gravid, må du ikke slutte å ta den med en gang. I stedet må du ringe legekontoret og fortelle situasjonen.
Før du tar
Som alltid vil legen din gjøre en grundig medisinsk historie og klinisk eksamen før du foreskriver en biologisk terapi. Dette vil hjelpe legen din til å sikre at de potensielle fordelene med behandlingen oppveier potensiell risiko. I noen tilfeller må legen din sørge for at du ikke har visse risikofaktorer før du starter et biologisk middel. Personer med visse medisinske tilstander vil kanskje ikke kunne få biologiske behandlinger. Eller du må kanskje ta en screeningtest for tuberkulose eller en screeningtest for hepatitt. Men dette vil ikke være nødvendig for alle typer biologisk terapi. Legen din vil fortelle deg hvilke screeningtester som kan være fornuftige for deg.
Generelt sett bør du ikke få visse typer vaksiner (de som inneholder levende virale komponenter) mens du tar biologiske legemidler som påvirker immunforsvaret ditt og kan gjøre deg mer sannsynlig å få infeksjoner. Så du må kanskje skaffe deg noen av disse vaksinene før du starter behandlingen.
Kan biologiske medisiner tas sammen med andre ikke-biologiske behandlinger?
Ja, vanligvis. Biologiske behandlinger tas ofte sammen med eldre ikke-biologiske behandlinger. For eksempel kan noen med revmatoid artritt fortsatt fortsette å ta metotreksat mens de legger til en ekstra biologisk behandling. I andre tilfeller vil den biologiske behandlingen erstatte tidligere ikke-biologiske behandlinger. Det vil avhenge av din spesifikke situasjon.
Hvordan administreres biologer?
Dette varierer avhengig av det spesifikke biologiske produktet. Foreløpig kan de fleste biologiske stoffer ikke tas i munnen, selv om farmasøytiske selskaper jobber med å utvikle oral behandling.
Generelt gis biologiske stoffer som injeksjoner eller som infusjoner. Du kan kanskje gi deg selv en injeksjon under huden, eller kanskje du vil ha hjelp fra et familiemedlem.
Biologiske behandlingsformer er følsomme for varme og lys, så følg nøye alle preparatinstruksjoner gitt av klinikeren din.
Intravenøs infusjon administreres gjennom en blodåre. Disse tar vanligvis lengre tid, kanskje et par timer. Disse er vanligvis gitt på et medisinsk kontor.
I noen tilfeller er det bare behov for en enkelt behandling. I andre må den biologiske behandlingen tas med jevne mellomrom over tid.
Hvor raskt fungerer biologiske stoffer?
Hvor raskt et biologisk legemiddel fungerer, avhenger av den spesielle behandlingen. For eksempel begynner et skudd med insulin å virke nesten umiddelbart. Men for noe som en biologisk terapi for revmatoid artritt eller psoriasis, vil du kanskje ikke merke forbedringer i et par uker eller til og med en måned eller mer. Spør legen din hva du kan forvente i din spesielle situasjon.
Hva er biosimilarer?
På grunn av måten biologiske produkter produseres på, er det vanskelig for konkurrerende selskaper å produsere produkter som tilsvarer nøyaktig de biologiske terapiene som først ble utviklet. I motsetning til eldre medisiner med kjemiske forbindelser, har de fleste biologiske stoffer ikke strengt definerte generiske ekvivalenter. FDA definerer generiske legemidler som å ha nøyaktig samme aktive ingrediens som et merkenavn. Ikke bare det, men de er også bioekvivalente, det vil si at de har samme doseringsform, styrke, kvalitet og ytelse.
I stedet har biologer noe som kalles "biosimilars", som ble definert ved lov i 2009. Disse behandlingene er godkjent av FDA som ikke har noen klinisk meningsfulle forskjeller fra det opprinnelige merkevaren. De skal fungere på samme måte som referanseproduktet, og de skal være like trygge og like effektive. Biosimilarer er generelt billigere enn det opprinnelige produktet, men farmasøytiske selskaper har lobbyert mot deres bruk og hevder manglende bevis på sikkerhet og ekvivalens.
Hvis et biotilsvarende er tilgjengelig, må du snakke med legen din om det er det beste alternativet for deg. Det er også fornuftig å sørge for at FDA har utpekt biotilsvarende som utskiftbart med det opprinnelige produktet.
