FatCamera / Getty Images
Viktige takeaways
- Mange eldre voksne med akutt myeloid leukemi (AML) kan ikke motta tradisjonell aggressiv cellegiftbehandling på grunn av toksisiteten.
- U.S. Food and Drug Administration (FDA) har godkjent bruken av et nytt medikament i kombinasjon med en av standardbehandlingene for AML.
- Den nye behandlingen kan være et alternativ for AML-pasienter som ikke kan få intensiv cellegift.
16. oktober ga den amerikanske mat- og medikamentadministrasjonen (FDA) regelmessig godkjenning av venetoclax, et nytt legemiddel, i kombinasjon med andre standardbehandlinger for å behandle pasienter med akutt myeloid leukemi (AML). FDA hadde opprinnelig gitt stoffet akselererte godkjenning i november 2018. En august-studie publisert iThe New England Journal of Medicinefant ut at behandlingen kunne redusere pasientdødeligheten med så mye som 34%.
Venetoclax skal brukes i kombinasjon med azacitidin, decitabin eller lavdose cytarabin (LDAC) for nylig diagnostisert AML hos voksne 75 år eller eldre, eller de som har andre tilstander som ikke tillater dem å gjennomgå intensiv cellegift.
"Prognosen for eldre pasienter med AML som ikke er kvalifisert for intensiv cellegift har generelt vært dårlig, og i flere tiår har det vært begrensede behandlingsmuligheter for disse pasientene," Tony Lin, PharmD, senior vitenskapelig direktør ved AbbVie, selskapet som produserer venetoklax. , forteller Verywell. "Vår nylige FDA-godkjenning er viktig fordi data fra VIALE-A-studien har vist at Venclexta (venetoclax) pluss azacitidin kan hjelpe nylig diagnostiserte AML-pasienter, som ikke er kvalifisert for intensiv cellegift, lever lenger enn de som behandles med azacitidin alene."
Forbedret overlevelse
August-studien gjennomgikk effekten av to behandlingsalternativer hos 431 voksne i alderen 49 til 91 med AML. Kandidatene hadde ennå ikke fått cellegift for diagnosen og var ikke kvalifisert for aggressiv cellegiftbehandling på grunn av alder eller sameksisterende medisinske tilstander.
Én gruppe på 145 pasienter fikk azacitidin, et etablert valg av AML hos eldre pasienter som ikke er kandidater til andre cellegiftmedisiner. De øvrige 286 pasientene fikk azacitidin med venetoklaks (Venclexta).
Pasientene behandlet med azacitidin alene hadde en median total overlevelsesrate på 9,6 måneder. Pasientene som fikk azacitidin og venetoclax sammen hadde en median total overlevelsesrate på 14,7 måneder.
Av de som tok azacitidin og venetoclax sammen, gikk 36,7% i fullstendig remisjon, sammenlignet med 17,9% av de som bare tok azacitidin alene.
Hva dette betyr for deg
Hvis du eller en kjær har AML og ikke er kandidat for cellegift, kan den nye FDA-godkjente medisinekombinasjonen være et levedyktig behandlingsalternativ for deg. Snakk med onkologen din om den nye behandlingen vil være riktig for deg og din behandlingsplan.
Venetoclax og Azacitidine
I 2016 ble venetoclax godkjent av FDA for å behandle kronisk lymfocytisk leukemi (CLL). Venetoclax er det første medikamentet i en klasse medisiner som binder seg til B-celle lymfom-2 (BCL-2) protein, som hjelper kreft celler overlever. Dette forhindrer proteinet i å samhandle med kreftcellene, noe som får dem til å dø av raskere.
Gwen Nichols, MD
Det er ikke en kur, men hvis du er 75 år og får et par år til, er det en spillveksler.
- Gwen Nichols, MD
FDA godkjente allerede venetoklaks i kombinasjon med to andre medisiner (decitabin eller cytarabin) for AML-pasienter 75 år eller eldre som ikke er kandidater til tradisjonell cellegift.
Azacitidine er en type cellegift som kalles demetyleringsmidler.Den retter seg mot celler med unormalt kreft-DNA. Det antas også å hjelpe beinmarg med å produsere mer normale røde blodlegemer, noe som reduserer behovet for blodtransfusjoner.
"Standard cellegift er dessverre ikke så effektiv," sier Gwen Nichols, MD, sjef for Leukemia and Lymphoma Society, til Verywell. "Selv om den første behandlingen kan være effektiv, får over 60 til 70% av voksne tilbakefall."
Mange pasienter med hjertesykdom, nyresykdom og diabetes kan ikke ha tradisjonell cellegift mot AML.
Fordeler med kombinasjonen
En fordel med kombinasjonen av azacitidin og venetoclax er at det ikke trenger å bli gitt intravenøst på et sykehus. Venetoclax kommer i en pille som kan tas gjennom munnen. Mange pasienter kan få azacitidin som en injeksjon, i likhet med insulin.
I motsetning til cellegift trenger pasienter ikke langvarig IV-tilgang, og det er lavere risiko for komplikasjoner relatert til infeksjoner eller funksjonsfeil på IV-stedet.
"Pasienter trenger ikke alltid å bo på sykehuset for denne behandlingen," sier Nichols. "Ofte kan de få medisinene hjemme eller i poliklinisk miljø. Fra et livskvalitetssyn er det helt annerledes. "
For personer med AML som ikke er kandidater til tradisjonell aggressiv cellegift, tilbyr den nye legemiddelkombinasjonen håp.
"Det er ikke en kur, men hvis du er 75 år og får et par år til, er det en spillveksler," sier Nichols. "Alt som beveger oss vekk fra de tradisjonelle giftstoffene, er et skritt i riktig retning."
Behandlingsprotokollen er ennå ikke godt etablert hos barn med AML, men Nichols sier at ytterligere forskning pågår i yngre befolkninger. "Tanken om at venetoklaks er et målrettet middel, er en håpefull," sier hun. "Det betyr ikke at vi kaster cellegift fordi det fortsatt er veldig effektivt, men ideen om at vi kan gjøre det bedre er veldig spennende."
