FDA vil møte eksperter på grunn av kontroversiell godkjenning av legemidler mot Alzheimers

Willie B. Thomas / Getty Images

OPPDATER

6. november konkluderte FDAs panel med eksterne eksperter med at de kliniske dataene ikke støttet godkjenningen av Biogen's Alzheimers medikament, aducanumab. Ti av 11 paneldeltakere stemte for at dataene som ble gitt av Biogen ikke var nok til å demonstrere at aducanumab kunne redusere kognitiv tilbakegang hos mennesker med Alzheimers.

Nå må FDA avgjøre om de vil fortsette med å godkjenne stoffet.

Food and Drug Administration (FDA) planlegger å møte et ekspertpanel i begynnelsen av november for å avgjøre om et kontroversielt medikament for å behandle Alzheimers sykdom skal bli godkjent for forbrukerbruk. Legemidlet, kjent som aducanumab, ble studert i kliniske studier i fjor som ble stoppet. Legemiddelprodusenten, Biogen, ga senere ut data som antyder at stoffet faktisk er effektiv til å bremse utviklingen av Alzheimers sykdom.

Ekspertkomiteen vil samles gjennom en online konferanseplattform 6. november, men bakgrunnsmateriell og forhåndsinnspilte presentasjoner vil være tilgjengelig for publikum minst to virkedager på forhånd, ifølge FDA. FDA har også etablert en docket der publikum kan skrive inn med data, informasjon og synspunkter. Amit Sachdev, MD, medisinsk direktør ved avdelingen for nevrologi ved Michigan State University, sier til Verywell at ekspertpanelet er "en standard del av godkjenningsprosessen."

Aducanumab har en historie. Biogen stoppet to fase 3 kliniske studier for legemidlet i mars 2019, etter å ha bestemt at legemidlet ikke oppfylte målene for behandling av Alzheimers. Selskapet avviklet også utviklingen av aducanumab. Men 22. oktober 2019 avslørte Biogen at de søkte om FDA-markedsføringstillatelse for stoffet.

I en pressemelding forklarte Biogen at selskapet analyserte data fra studien på nytt for å inkludere pasienter som hadde fortsatt å ta stoffet utover forsøksdatoen 26. desember 2018 til 21. mars 2019. En studie viste en "Betydelig reduksjon i klinisk tilbakegang," sa selskapet.

"Pasienter som fikk aducanumab opplevde betydelige fordeler med målinger av kognisjon og funksjon som minne, orientering og språk," fortsatte kunngjøringen. "Pasienter opplevde også fordeler med dagliglivet, inkludert å føre personlig økonomi, utføre husarbeid som rengjøring, shopping og klesvask, og selvstendig reise ut av hjemmet."

Biogen sa også i november 2019 at selskapet ikke burde bli pålagt å gjøre en ny prøve.

Legemidlet har fått blandede responser fra medisinske samfunn og Alzheimers samfunn. Alzheimer-foreningen sa i en pressemelding at det er "oppmuntret" at Biogen vil forfølge FDA-godkjenning av aducanumab, og legger til at "alle for tiden forfulgte behandlinger som anses som trygge, bør fortsette for å bestemme effekten."

Men noen tok til sosiale medier for å si at stoffets godkjenning føles forhastet.

Ifølge Alzheimers Association har mer enn 5 millioner amerikanere Alzheimers sykdom. Sykdommen er den sjette største dødsårsaken i USA, og det er for øyeblikket ingen medisinsk behandling for å stoppe utviklingen. Hvis det blir godkjent, vil aducanumab bli den første behandlingen som var autorisert til å bremse nedgangen av Alzheimers sykdom.

Hva dette betyr for deg

Hvis aducanumab er godkjent, kan det bidra til å redusere utviklingen av symptomer hos personer med Alzheimers sykdom. Hvis du har en kjær med sykdommen, spør legen din om medisinen kan være riktig for dem, hvis den blir tilgjengelig for forbrukerbruk.

Grunnleggende om Aducanumab

Aducanumab er et monoklonalt antistoff, noe som betyr at det er en lab-opprettet versjon av et antistoff. Et antistoff er en proteinkomponent i immunsystemet som sirkulerer i blodet. Antistoffer gjenkjenner fremmede stoffer i kroppen og jobber for å nøytralisere dem.

Aducanumab, som er gitt av IV, binder selektivt til utvalgte amyloidproteiner. I Alzheimers sykdom klumper seg unormale nivåer av visse amyloidproteiner sammen for å danne plakk som samler seg mellom nevroner og forstyrrer cellefunksjonen. Forskning pågår fortsatt for å bedre forstå hvordan, og på hvilket stadium av Alzheimers, visse former for amyloider påvirker sykdommen og dens progresjon.

I en klinisk studie viste aducanumab en betydelig reduksjon av amyloidplakk.

“Dette funnet var robust og utvilsomt; plakk ble markert redusert i alle undersøkte kortikale hjerneregioner, ifølge en rapport publisert iThe Lancet"Imidlertid var kliniske effekter, vurdert ved bruk av fire kliniske skalaer etter seks og 12 måneders behandling, langt mindre sikre." Rapporten sier likevel: "Denne tidlige studien viste at aducanumab var en robust amyloid plaque buster."

Hva tror eksperter?

Samlet sett er de glade for muligheten for å tilby stoffet til pasienter. "Det er noen mennesker som vil ha nytte," sier Sachdev.

Scott Kaiser, MD, en geriatriker og direktør for Geriatric Cognitive Health for Pacific Neuroscience Institute ved Providence Saint Johns Health Center i California, forteller Verywell at stoffet er "veldig spennende."

"Terapier for å takle Alzheimers sykdom har vært unnvikende," sier han. "Det er for tiden ingen meningsfull sykdomsmodifiserende farmasøytisk terapi. Det at det er noe som kan gi fordeler, er en enorm bragd. Som noen som tar seg av pasienter med demens hver dag, hvis du kan forsinke utviklingen av symptomer, opprettholde folks uavhengighet i lengre tid, er det en viktig faktor i folks liv. "

Hvis det er godkjent, gir aducanumab håp til pasienter og familier der det er svært få muligheter, sier Kaiser. Kaiser innrømmer at det er "uvanlig" for et selskap å endre en beslutning om å stanse en rettssak. Men, legger han til, "når du ser på bevisene, virker det ganske klart at det er fordeler." Det store spørsmålet, sier Kaiser, er om det må gjøres flere studier for å avgjøre om stoffet er trygt. "Det er denne komiteens jobb," sier han.

Mens stoffet er lovende, påpeker Sachdev at "det er en bekymring for at medisinen virker for sent i sykdomsprosessen."

Mens Sachdev sier at han er håpefull aducanumab kan hjelpe noen Alzheimers pasienter i fremtiden, understreker han også viktigheten av et sunt liv. “Grasiøs aldring innebærer ofte noe tap av hukommelse. Det er vanskelig å vite hvem som vil utvikle problemer med daglige aktiviteter og hvem som ikke vil, ”sier han. “For de fleste vil ikke en ny medisin være det rette svaret. Den beste tilnærmingen er å fremme en sunn hjerne ved å fremme en sunn kropp. ”