City of Hope / Jodi Cruz
Viktige takeaways
- Fremskritt i holmecelletransplantasjon tillater nå pasienter med type 1-diabetes å leve insulinfrie liv.
- Organdonasjoner utvider og forbedrer livskvaliteten for mottakerne.
Jodi Cruz var 16 år da hun først fikk sin type 1 diabetesdiagnose. På grunn av tilstanden hennes måtte hun overvåke blodsukkeret og ta insulin flere ganger om dagen i årevis. Men over tid ble det stadig vanskeligere å håndtere tilstanden, noe som førte til lave blodsukkerepisoder og langsiktige effekter.
I et forsøk på å forbedre tilstanden brukte Cruz 10 år på å kontakte forskjellige forskningsfasiliteter som tilbyr kliniske studier for eksperimentell type 1-diabetesbehandling. Først i 2018 fant hun suksess. En venn foreslo at hun skulle nå ut til City of Hope angående en klinisk studie som involverte holmecelletransplantasjon. City of Hope, et ledende medisinsk forskningsanlegg med flere steder over hele California, gjennomfører en klinisk prøve som kan gjøre det mulig for personer med type 1-diabetes å leve livet uten insulin.
Cruz var den første som deltok i deres nye kliniske forsøk med holmecelletransplantasjon for type 1-diabetespasienter.
Før transplantasjonen
Da Cruz fikk sitt yngste og tredje barn i 2005, opplevde hun økende problemer med å håndtere blodsukkeret. Insulinpumpen hennes, som vanligvis holdt blodsukkeret i å gå for høyt, var ikke alltid i stand til å forhindre lave blodsukkerepisoder.
"Jeg ville teste blodsukkeret noen ganger åtte til ti ganger om dagen," forteller Cruz til Verywell. «Da jeg ble eldre, sluttet jeg å føle høyder og nedturer, noe som betydde at menneskene rundt meg måtte kjenne symptomene. Jeg bar en baggie fylt med livreddere overalt jeg gikk fordi sukkeret mitt kunne gå lavt når som helst. Det skremte barna mine, og jeg ønsket ikke å legge presset på dem. "
Cruz begynte også raskt å oppleve noen av de langsiktige effektene av langvarig, dårlig kontrollert diabetes. “Jeg fikk nevropati i føttene. Min siste graviditet var veldig høy, og nyrene begynte å svikte, sier Cruz. Hun fryktet at hun kanskje ikke skulle leve for å se at de tre barna deres gikk ut av skolen eller fikk egne barn. "På det tidspunktet begynte jeg å søke på alle studier jeg kunne finne fordi jeg hadde et ansvar for å være moren deres."
Da Cruz første gang møtte Fouad R. Kandeel, MD, PhD, direktør for Islet Cell Transplantation Program i City of Hope, tilbød han henne valget om å få en tradisjonell holmecelletransplantasjon eller være den første til å delta i City of Hope's nye holme. celletransplantasjon klinisk prøve. Hun ble første gang sett på City of Hope i januar 2019 og kvalifiserte seg til studiedeltakelse i mai 2019. 7. juli 2019 mottok Cruz sin holmecelletransplantasjon.
Hvordan fungerer Islet Cell Transplantation?
Holceller, som ligger i bukspyttkjertelen, er ansvarlige for å produsere en rekke hormoner, inkludert insulin.
I følge Kandeel høstes holceller fra en avdød donor-bukspyttkjertel og infunderes direkte i mottakeren gjennom portalvenen i leveren. Holcellene legger seg inn i leveren, hvor de er i stand til å produsere insulin som respons på kroppens blodsukkernivå, og overtar funksjonen til mottakerens syke holmeceller.
I motsetning til hele organtransplantasjoner, krever ikke holmecelleinfusjonen større operasjoner. Mottakere får vanligvis bare lett sedasjon og kan vanligvis forlate sykehuset en til fem dager etter transplantasjonen. Som andre organtransplantasjoner, må mottakere av holmetransplantasjon ta immunsuppressive (anti-avstøtende) medisiner for å undertrykke immunsystemets evne til å angripe donorcellene.
Hvis du har diabetes type 1, lager ikke bukspyttkjertelen insulin eller produserer veldig lite insulin. Insulin er et hormon som hjelper blodsukkeret inn i cellene i kroppen din der det kan brukes til energi.
Isletcelletransplantasjon har vært under utvikling siden 1972, men hadde tradisjonelt ikke en høy langsiktig suksessrate, sier Kandeel. I 2000 foretok forskere ved University of Edmonton i Canada tilpasninger av immunsuppresjonsmedisinene som ble brukt for å forhindre avstøtning av donorøycellene, og rapporterte at flere personer med type 1-diabetes var i stand til å avslutte insulinbehandlingen i minst ett år. Imidlertid, innen fem år etter transplantasjon, var det fortsatt mindre enn 10% av menneskene som ikke hadde insulin.
City of Hope ønsket å forbedre denne statistikken, så de startet holmetransplantasjon i 2004, og hadde til hensikt å forbedre blodsukkerkontrollen og øke insulinuavhengigheten. Justering av medisiner som brukes til å beskytte holmer før og etter transplantasjon har forbedret resultatene ytterligere. Imidlertid trenger mottakere fortsatt mer enn en transplantasjon for å få nok holmeceller til å stoppe insulinbehandlingen. Selv da kan de transplanterte holmene slutte å jobbe over tid.
Cruz var den første deltakeren i en ny klinisk studie som tar sikte på å forbedre resultatene etter en enkelt holmetransplantasjon ved å administrere et hormon kaltgastrin.
Gastrin er et naturlig tarmhormon som finnes i bukspyttkjertelen under utvikling i embryoet. Den deltar i dannelsen av normal bukspyttkjertel. Etter fødselen skilles det også ut i magen for å kontrollere magesyresekresjonen. I tidlige kliniske studier krevde diabetespasienter som ble behandlet med gastrin og andre vekstfaktorer mindre insulin etter fire ukers gastrinbehandling. Effekten varte mer enn 12 uker etter avsluttet behandling, noe som antydet at gastrin kan ha økt antall celler som lager insulin.
Lab-resultater fra City of Hope-forskere og andre antyder at behandling av holmer med gastrin kan bidra til å beskytte cellene mot skade og kan øke antallet insulinproduserende celler og forbedre hvor godt de fungerer.
City of Hope har godkjenning fra U.S. Food and Drug Administration (FDA) for å utføre holmecelletransplantasjoner med gastrin på tjue pasienter. Av de tre individene som har mottatt holmecelletransplantasjoner under denne protokollen så langt, er alle insulinfrie til dags dato, inkludert Cruz, som har vært utenfor insulin i halvannet år. Kandeel og teamet hans blir oppmuntret av disse første observasjonene og fortsetter å rekruttere studiepasienter under denne studien for å bekrefte disse funnene.
Forskere ved City of Hope tror at pasienter som får gastrin, vil kreve færre holmeceller per transplantasjon og færre ekstra holmecelletransplantasjonsprosedyrer enn deltakere som behandles uten at det blir insulinfritt.
Møte med donorens familie
Da Cruz først fikk vite at hun hadde en donor, husker hun at hun ba legen fortelle henne mer om hvem donoren var. Alt de kunne fortelle henne var at han var en 18 år gammel gutt fra østkysten.
Cruz følte motstridende følelser. "I det øyeblikket skal du være spent, men jeg hadde en datter på 18 år hjemme," sier hun. "Jeg tenkte:" Det er en mor der ute som har veldig vondt.Min glede er hennes sorg. ' Som mor slo den for nær hjemmet. ”
På julaften i 2019 mottok Cruz et brev fra familien til giveren. Hun fikk vite at giveren hennes het Thomas Smoot. Han hadde fullført videregående skole mindre enn en måned før en utidig ulykke tok livet av ham. "Da jeg fikk det første brevet, mistet jeg kult fordi giveren min het Thomas, og sønnen min heter også Thomas," sier Cruz.
Mens de tilsvarte, oppdaget de to familiene at de hadde mye mer til felles. "Det var så mye der vi var samlet, og vi kjente ikke engang hverandre," sier Cruz. "Det var så mye jeg kunne forholde meg til."
Familiene snakket om å møte over morsdagen, men avlyste planene på grunn av COVID-19-pandemien. De to familiene møttes til slutt via videosamtaler 10. november, som ville ha vært Thomas 20-årsdag. Cruz laget Hershey pie, en favoritt av Thomas, til ære for arrangementet.
“Det var så naturlig å snakke med dem," sier Cruz. "Jeg kunne se smertene i øynene deres, men jeg elsket å høre historier om ham fordi jeg vil hedre ham. Jeg ønsket å dele alt han har gjort for meg. ”
Familiene håper å møtes personlig når pandemien er over.
Jodi Cruz, Islet Cell Transplant Resipient
Dette er virkelig frihet. Forleden satte jeg meg ned for å spise. Jeg tenkte ikke på det; Jeg spiste akkurat. Jeg trodde jeg hadde glemt noe, og innså at det ikke testet blodsukkeret.
Thomas mor, Stephanie Planton, sier at hun aldri tvilte på om Thomas ville være organdonor. "Jeg tenkte ikke to ganger på om han ville motsette seg det, for slik var han også," forteller hun Verywell.
Planton sier at å bestemme seg for å donere Thomas organer hjalp henne også til å føle en følelse av å skape noe positivt ut av en vanskelig situasjon.
"Jeg trengte og ville ha noe godt å komme ut av dette, og jeg ville ikke at noen andre skulle føle det jeg følte," sier Planton. "Det var den beste måten jeg visste hvordan jeg skulle prøve å forsikre meg om at det ikke var en annen mor eller et familiemedlem som måtte la barnet sitt eller sin elskede gå før du er klar. Selv om en familie bare hadde et par ekstra dager med sine kjære, vil jeg kalle den suksessen fordi det er et par ekstra dager som de ellers ikke hadde hatt. "
Livet etter transplantasjon
Siden hun fikk holmecelletransplantasjon, har Cruz vært i stand til å leve livet sitt fritt uten insulin. Hun har vært i stand til å gi slipp på bekymringene sine over plutselige blodsukkerdråper og frykten for å spise mat hun ikke har tilberedt. Hun har til og med hengitt seg til pizza, hot fudge sundaes og til og med sin første Twinkie - alt mat hun ikke kunne spise før transplantasjonen.
"Dette er virkelig frihet," sier Cruz. «Forleden satte jeg meg ned for å spise. Jeg tenkte ikke på det; Jeg spiste akkurat. Jeg trodde jeg hadde glemt noe, og jeg skjønte at det ikke testet blodsukkeret. "
Cruz legger til at hun før transplantasjonen unngikk potlucks i frykt for å bli syk av å spise mat som hun ikke hadde tilberedt. Nå kan hun kaste den frykten og delta. Reisen har blitt lettere nå som hun ikke lenger trenger å gjøre rede for insulin og nåler.
"Jeg vil gjerne kunne snakke med givere og mottakere," sier hun. “Dr. Kandeel ønsker å få meldingen der ute. Jeg er klar med et øyeblikks varsel til å fortelle historien min og gi noen håp. "
