Andersen Ross Photography Inc / Getty Images
Viktige takeaways
- Eldre voksne med akutt myeloid leukemi har høy forekomst av tilbakefall og lave overlevelsesrater.
- En ny medisinering gir et alternativ for noen pasienter som ikke er kandidater til mer aggressive tiltak under vedlikeholdsfasen av behandlingen.
Et nylig godkjent medikament fra FDA, Onureg, er nå et passende alternativ for noen eldre voksne i vedlikeholdsbehandling for akutt myeloid leukemi (AML) som ikke tåler mer aggressive behandlinger.
AML-pasienter får ofte azacitidin, et cellegift, enten intravenøst eller ved injeksjon. Onureg er en oral formulering av azacitidin, som ikke tidligere ble brukt til å behandle AML eller annen kreft.
Etter å ha fått cellegift og gått inn i remisjon, begynner AML-pasienter en ny pleiefase kjent som vedlikeholdsterapi. Dessverre er mange pasienter med AML eldre og tåler ikke de nåværende behandlingsmulighetene, inkludert beinmargstransplantasjoner.
Hva er vedlikeholdsterapi?
I følge American Cancer Society, kan pasienten etter innledende kreftbehandling få vedlikeholdsbehandling: lave doser cellegift over en lengre periode beregnet på å forhindre tilbakefall. Vedlikeholdsbehandling kan vare fra måneder til år.
QUAZAR-studien, publisert iNew England Journal of Medicine, undersøkte bruken av Onureg hos AML-pasienter som hadde kommet i vedlikeholdsfasen. Forskere fulgte 472 pasienter i 23 land som var i fullstendig remisjon for AML. Alle deltakerne var 55 år eller eldre, med en gjennomsnittsalder på 68, som ikke var kandidater for benmargstransplantasjon.
En gruppe på 238 pasienter fikk Onureg, også kalt CC-486, under studien; de resterende 234 fikk placebo. Deltakere som fikk CC-486 hadde en samlet overlevelse på 24,7 måneder, nesten ti måneder lenger enn de som fikk placebo. Gruppen som fikk CC-486 hadde også mer langvarig overlevelse uten tilbakefall: 10,2 måneder sammenlignet med 4,8 måneder i placebogruppen.
De mest bemerkelsesverdige bivirkningene, bemerket omtrent likt i begge grupper, inkluderte gastrointestinale hendelser og lave blodplater. Deltakere som fikk CC-486 opplevde lavt antall hvite blodlegemer i 41% av tilfellene sammenlignet med 24% i placebogruppen.
Forbedre livskvaliteten
Forskere evaluerte også effekten av CC-486 på livskvaliteten og fant at mottakere av stoffet rapporterte ingen negativ innvirkning.
"Funnene våre viser at CC-486 forsinker gjentagelsen av sykdommen betydelig, og dermed forlenger overlevelsen og uten å påvirke livskvaliteten. Dette er et veldig betydelig fremskritt fordi stoffet er enkelt å administrere og betyr at voksne med AML ikke har å tilbringe ekstra tid på sykehuset, ”sa forfatter Andrew Wei, PhD, i en pressemelding.
Andrew Wei, PhD
Legemidlet er enkelt å administrere og betyr at voksne med AML ikke trenger å bruke ekstra tid på sykehuset.
- Andrew Wei, PhDLee Greenberger, PhD, Chief Scientific Officer for The Leukemia & Lymphoma Society, forteller til Verywell Health at gjennomsnittsalderen til en pasient med AML er 68. Mange av dem tåler ikke aggressive behandlingstiltak, som er mer vellykkede hos pasienter under 55 år.
“Oral azacitidine har vært i arbeid i over et tiår, forteller Greenberger til Verywell. "Når stoffet gis oralt, blir eksponeringen mer spredt over tid, og stoffskiftet til legemidlet er forskjellig sammenlignet med subkutant (en injeksjon) eller intravenøst administrert azacitidin."
Pasienter kan også ta Onureg hjemme i stedet for å motta det på sykehus eller poliklinikk, en annen attraktiv funksjon.
Yngre pasienter kan ta Onureg, men Greenberger foreslår at de først utforsker mer tradisjonelle tiltak.
"Enhver pasient med fullstendig hematologisk respons kan gå over til vedlikeholdsbehandling, men pasienter under 55 år bør vurdere en benmargstransplantasjon fordi vi ikke vet at oral azacitidin vil være like bra som en benmargstransplantasjon," sier han.
Mens Onureg gir håp for noen eldre pasienter med AML, er det behov for mer forskning, sier Greenberger.
"Pasienter som tok denne vedlikeholdsbehandlingen, fikk i gjennomsnitt 10 måneders tilbakefallfri overlevelse sammenlignet med omtrent fem måneder i den placebobehandlede gruppen," sier han. "Mens oral azacitidin også økte totaloverlevelsen med 10 måneder sammenlignet med placebo -behandlet gruppe, etter fire år, overlevde omtrent 20% av AML-pasientene, uavhengig av behandlingen. Derfor utvider oral azacitidin total overlevelse, men det er ikke en kur. "
Samlet sett ga denne studien verdifulle data i kampen mot AML og andre blodkreftformer.
"I denne studien har begrepet vedlikeholdsterapi gunstige effekter for pasienten," sier Greenberger.
Greenberger sier at Leukemia and Lymphoma Society utforsker bruken av Onureg til behandling av diffust stort B-celle lymfom (DLBCL), den vanligste varianten av ikke-Hodgkins lymfom og T-celle lymfom.