Eksperimentell ALS-medisin reduserer sykdomsprogresjonen i en foreløpig studie

koto_feja / Getty Images

Viktige takeaways

• Et nytt legemiddel for å behandle ALS bremset sykdomsutviklingen hos pasienter i en ny studie.
• Forskjellen mellom pasienter som tok stoffet og de som tok placebo var liten, men betydelig.
• Omtrent 12 000 til 15 000 mennesker i USA har ALS.

Et eksperimentelt medikament kan bidra til å redusere utviklingen av hjernesykdommen amyotrofisk lateral sklerose (ALS), ifølge en ny studie fraNew England Journal of MedicineBehandlingsmuligheter for ALS-pasienter er svært begrensede, så forskere håper dette stoffet potensielt kan tjene som en komplementær terapi.

ALS er en gruppe sjeldne nevrologiske sykdommer som involverer nervecellene som er ansvarlige for å kontrollere frivillige muskelbevegelser som å tygge, gå og snakke, ifølge National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS). Sykdommen er progressiv, noe som betyr symptomene blir verre over tid, og det er foreløpig ingen kur. Hvert år får omtrent 5000 personer diagnosen ALS i USA.

For studien, som ble publisert 3. september, testet forskere en ny medisinering, som er en kombinasjon av natriumfenylbutyrat – taurursodiol kalt AMX0035, på pasienter med ALS. Av disse pasientene fikk 89 den nye medisinen, mens 48 fikk placebo. Forskerne fulgte deretter pasientene i 24 uker og målte progresjonen av sykdommen ved hjelp av Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R), en måling av alvorlighetsgraden av pasientens ALS.

På slutten av studien hadde pasienter som tok AMX0035 en langsommere funksjonell tilbakegang enn de som tok placebo. Forskere etterlyste lengre og større studier som neste trinn for stoffet.

"Dette er et viktig skritt fremover og veldig håpefulle nyheter for mennesker med ALS og deres familier," sier hovedstudieforfatter Sabrina Paganoni, MD, PhD, assisterende professor ved Harvard Medical School og Spaulding Rehabilitation Hospital, til Verywell. Pasienter som ble behandlet med AMX0035 beholdt den fysiske funksjonen lenger enn de som fikk placebo. Dette betyr at de beholdt mer uavhengighet med aktiviteter i det daglige livet som er viktige for pasienter som evnen til å gå, å snakke og å svelge mat. "

Hva dette betyr for deg

Rettsaken for AMX0035 for å behandle ALS pågår fortsatt. Men med tiden kan denne nye medisinen ende opp med å bli en annen bærebjelke i ALS-behandlingen.

Forstå ALS

Når en pasient har ALS, opplever de en gradvis forverring av motorneuronene, eller nerveceller som gir kommunikasjon fra hjernen til ryggmargen og muskler, forklarer NINDS. I ALS degenererer eller dør motorneuroner i hjernen og ryggmargen. og slutte å sende meldinger til musklene. Som et resultat blir musklene gradvis svakere, rykker og kaster bort. Over tid er ikke hjernen lenger i stand til å kontrollere frivillige muskelbevegelser.

"ALS er en veldig hard sykdom for pasienter og familie," sier Amit Sachdev, MD, medisinsk direktør i avdelingen for nevromuskulær medisin ved Michigan State University, til Verywell.

Til slutt vil en person med ALS miste evnen til å snakke, spise, bevege seg og puste, sier NINDS.

De fleste mennesker med ALS dør av respirasjonssvikt innen 3 til 5 år etter at symptomene først dukket opp, ifølge NINDS. Omtrent 10% av personer med diagnosen vil overleve i 10 eller flere år.

Hvordan AMX0035 kan hjelpe

Det er for tiden ingen effektiv behandling for å stoppe eller reversere sykdomsutviklingen. Imidlertid er det behandlinger som kan hjelpe pasienten med å kontrollere symptomene og gjøre dem mer komfortable. ALS-pasienter får vanligvis en kombinasjon av medisiner med potensiell fysioterapi og ernæringsstøtte.

Food and Drug Administration (FDA) godkjente legemidlene riluzole (Rilutek) og edaravone (Radicava) for å behandle ALS. Riluzole kan bidra til å redusere skader på motoriske nerveceller og utvide en persons overlevelse med noen få måneder, mens edaravone kan hjelpe redusere nedgangen i pasientens daglige funksjon.

AMX0035 er ikke en erstatningsterapi for eksisterende medisiner, sier Paganoni. I stedet tenkes det å kunne tjene som en komplementær terapi.

Sabrina Paganoni, MD, PhD

Dette forteller oss at vi kanskje trenger en kombinasjon av forskjellige behandlinger for å bekjempe ALS mest effektivt.

I denne siste studien tok de fleste pasienter allerede riluzol, edaravone eller begge deler. "AMX0035 ga ekstra fordeler på toppen av pleiestandarden," sier Paganoni. I tillegg er virkningsmekanismene til disse stoffene forskjellige. Dette forteller oss at vi kanskje trenger en kombinasjon av forskjellige behandlinger for å bekjempe ALS mest effektivt. "

Det er ikke opprettet noe enkelt stoff som stopper utviklingen av ALS helt, men eksperter er håpefulle for fremtiden for ALS-behandling. "Nye behandlinger er nødvendig," sier Sachdev. "Denne medisinen vil være et godt skritt."

Imidlertid advarer Sachdev, AMX0035 er ikke en mirakelkur mot ALS. "I denne studien fortsatte pasientene å avta jevnt," sier han. "Deres tilbakegang sakte, men bare beskjedent."

På ALSFRS-R-skalaen vurderte studiedeltakere som tok AMX0035 i gjennomsnitt 2,32 poeng høyere på en skala 0-48 som bryter ned pasientens evne til å uavhengig fullføre 12 daglige aktiviteter, for eksempel å snakke, gå og skrive.

Hva skjer neste gang med AMX0035

Denne spesielle studien var relativt kort, noe som gjorde det uklart om stoffet kunne forsinke en persons død og gi dem mer kontroll over muskelbevegelser i flere måneder, sier Sachdev. Rettsaken pågår imidlertid.

Deltakere som fullførte prøven, fikk muligheten til å ta AMX0035 på lang sikt. "Denne utvidelsen er viktig fordi den vil lære oss om stoffets innvirkning på overlevelse," sier Paganoni. "Vi har fulgt deltakerne så lenge som tre år nå."

Paganoni er håpefull om fremtiden for ALS-behandling.

"Sakte sykdom er et viktig mål i en raskt progressiv sykdom som ALS fordi langsommere sykdom betyr lengre opprettholdelse av fysisk funksjon og mer uavhengighet med aktiviteter i det daglige," sier hun. “Vi håper at vi i fremtiden vil kunne finne medisiner eller en kombinasjon av medisiner som kan stoppe eller til og med reversere sykdommen. I mellomtiden forteller hver suksesshistorie som denne at vi er på rett vei.