Hvorfor FDA godkjente et astmamedisin for å behandle sjeldne blodproblemer

Roger Harris / Science Photo Library / Getty Images

Viktige takeaways

• FDA godkjente Nucala, et alvorlig astmamedisin, for å behandle en gruppe sjeldne blodsykdommer kalt HES.
• Dette er den første nye behandlingen som er godkjent for HES på over et tiår.
• I en klinisk studie opplevde 50% færre pasienter som fikk Nucala en HES-bluss sammenlignet med pasienter som fikk placebo.

Et legemiddel som tradisjonelt brukes til å behandle alvorlig astma er godkjent for hypereosinofile syndromer (HES), noe som gjør det til det første legemidlet som er godkjent for å behandle gruppen av sjeldne blodsykdommer på nesten 14 år.

25. september godkjente Food and Drug Administration (FDA) Nucala (mepolizumab) for behandling av HES hos personer 12 år og eldre. Spesielt er Nucala indisert for de som har opplevd HES i seks måneder eller lenger.

Hva er hypereosinofile syndromer?

HES-blodsykdommer er preget av høye nivåer av eosinofiler, som er sykdomsbekjempende hvite blodlegemer. I følge American Academy of Allergy Asthma & Immunology har de fleste friske mennesker mindre enn 500 eosinofiler / mikroliter i blodet. Men mennesker med HES har vanligvis over 1500 eosinofiler / mikroliter i blodet uten identifiserbar årsak.

Disse ekstra eosinofilene kan komme seg inn i organer som hud, lunger, hjerte og nervesystem, forårsaker betennelse og til slutt føre til organdysfunksjon.

Symptomer på HES avhenger av hvilken kroppsdel ​​som er berørt. Hvis HES påvirker huden din, kan du oppleve symptomer som eksem og elveblest. Hvis HES påvirker lungene, kan symptomene inkludere hoste, kortpustethet og tungpustethet.

Hvordan Nucala kan hjelpe

I tilfelle alvorlig astma, virker Nucala ved å forhindre overflødig dannelse av eosinofiler, som forårsaker luftveisbetennelse. Det gjør dette ved å binde seg til et protein som er ansvarlig for eosinofilregulering kalt interleukin (IL-5), og blokkere IL-5 fra binding til reseptorer i kroppen.

Fordi eosinofiler også er forbundet med HES, lurte forskere på om Nucala kunne hjelpe. Og resultatene av en 2019-studie utført av farmasøytisk selskap GSK antydet at det kunne.

"Mepolizumab [Nucala] antas å fungere ved å redusere blodets eosinofile nivåer, og bevis tyder på at det har potensial som et målrettet behandlingsalternativ for en rekke inflammatoriske sykdommer drevet av hevede eosinofiler," Gerald Gleich, MD, en allergolog, immunolog og HES-ekspert med University of Utah, sa i en uttalelse assosiert med studien. "Disse dataene er veldig lovende og skal gi håp for pasienter som er rammet av denne sjeldne, livstruende tilstanden forårsaket av eosinofil betennelse," la han til og beskrev HES.

I den randomiserte, dobbeltblinde studien fikk 108 deltakere enten en injeksjon av Nucala eller en placebo hver fjerde uke i 32 uker i tillegg til standard behandling. Mens 56% av placebogruppen opplevde HES-bluss i løpet av 8-månedersstudien, var det bare 28% av Nucala-gruppen som fikk bluss.

HES behandles vanligvis med steroider eller cellegift, sistnevnte kan ha betydelige bivirkninger. Noen HES-pasienter behandlet med Nucala rapporterte bare milde bivirkninger, inkludert øvre luftveisinfeksjon og smerter i ekstremiteter.

Hva dette betyr for deg

Nucala kan være mer effektivt og ha færre bivirkninger enn dagens HES-behandlinger. Hvis du lever med en av disse blodproblemene, bør du vurdere å spørre legen din om Nucala.